Un médicament est une substance active et les conséquences de son action sur l’organisme ne sont jamais exclusivement bénéfiques. Elles s’accompagnent parfois d’effets indésirables, plus ou moins sévères, plus ou moins intenses ou fréquents. Une caractéristique qui impose d’étudier précisément le rapport bénéfices-risques de chaque médicament avant sa mise sur le marché.

L'évaluation des bénéfices tient compte du niveau de preuves des essais cliniques, de l'ampleur et de la probabilité des bénéfices dans ces essais, et des caractéristiques des patients inclus.

L'évaluation des risques comprend le repérage des inconvénients et la constitution d'un faisceau d'arguments pour déterminer les effets indésirables potentiels. Il faut aussi tenir compte des situations particulières (âge, grossesse, antécédents, traitements concomitants, etc.) et des risques d'erreur.

Il s’agit d’une évaluation qui n’est pas figée car, “dans chaque situation clinique, de nouveaux éléments scientifiques apparaissent au fil du temps“, ce qui peut amener à ajuster l’intervention ou à reconsidérer d’autres options.